原標(biāo)題：輝瑞治療遺傳罕見病創(chuàng)新藥維達全在中國獲批 來源：東方財富網(wǎng)

原標(biāo)題：輝瑞治療遺傳罕見病創(chuàng)新藥維達全在中國獲批

2月12日，21世紀經(jīng)濟報道記者獲悉，輝瑞全球首個轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白穩(wěn)定劑口服制劑維達全(氯苯唑酸葡胺軟膠囊，Vyndaqel，20mg)獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準。

維達全于2011年首次在歐盟獲得批準治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變多發(fā)神經(jīng)病(ATTR-PN)，用于早期癥狀性多發(fā)神經(jīng)病的成年患者以延緩周圍神經(jīng)損傷。目前維達全已在英國、德國、法國、日本、韓國、巴西、墨西哥、阿根廷和俄羅斯等超過45個國家和地區(qū)獲批治療ATTR-PN。

ATTR-PN是一種遺傳性罕見致死性神經(jīng)退行性疾病，其發(fā)病原理是由于轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白(TTR)四聚體不穩(wěn)定導(dǎo)致單體異常折疊，形成了淀粉樣物質(zhì)沉積，主要表現(xiàn)為對稱性由肢體遠端向近端進展的神經(jīng)功能障礙，可累及運動、感覺及自主神經(jīng)，并可伴有心臟、腎臟、眼部等其他臟器受損。

ATTR-PN為成年患者發(fā)病，約在起病后10年左右，逐漸進展至終末期。目前我國不同地區(qū)在神經(jīng)內(nèi)科、眼科和心內(nèi)科已陸續(xù)報道該病。由于ATTR-PN的臨床特點易與其他臨床常見疾病相混淆，加之病例罕見令臨床醫(yī)生對其缺乏認識，獲得病理和基因診斷的機會也有限，導(dǎo)致該病的診斷延誤。

輝瑞罕見病新藥維達全在中國的獲批上市，將填補此前我國在轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病(ATTR-PN)I期癥狀性成人患者治療領(lǐng)域無有效藥物的空白，積極助力臨床醫(yī)生為該類罕見病患者帶來有效治療方案。

據(jù)了解，在維達全出現(xiàn)以前，國際上沒有獲批治療ATTR-PN的藥物，可用的治療方案僅僅為對癥治療，患者的預(yù)后并不理想。維達全填補了這一空白，提升了患者對疾病治療的信心。